基因疗法恢复了聋哑儿童的听力：一项医学突破

基因疗法在开创性试验中恢复了五名聋儿的听力，这些孩子年龄从一岁到十一岁不等。他们因患有DFNB9遗传疾病而天生缺乏一种对听力至关重要的蛋白质。复旦大学和哈佛大学麻省眼耳医院的科研人员开发的这项疗法，利用一种无害病毒将功能基因Otof传递到内耳，从而使缺失的蛋白质otoferlin得以产生，这对听觉信号至关重要。

治疗后几周内，孩子们便能在嘈杂环境中定位声音并理解言语。视频证据显示，一名两岁男孩开始对呼唤名字和音乐节奏作出反应，并随之起舞，而这些活动他之前都未曾理会。年龄最大的患者，一名11岁女孩，从对音调无反应进步到参与言语训练。

此疗法不仅为DFNB9患者带来希望，也为治疗其他形式的耳聋（无论遗传与否）开辟了可能性。然而，需要更大规模的试验来全面评估该疗法的益处和风险，尤其是由病毒传递方式引发的免疫反应。

这一突破的影响深远，有可能改变数百万听力受损者的生活。它标志着个性化医疗的重要一步，即治疗根据个体的基因构成量身定制，为耳聋治疗开启了新纪元。