美国食品药品监督管理局批准首个端粒酶抑制剂用于低风险骨髓增生异常综合征

经过33年的研发，Geron公司的Imetelstat，一种创新的端粒酶抑制剂，已获得FDA批准，专门针对低危骨髓增生异常综合征（LR-MDS），有效缓解输血依赖性贫血。该药物显著提高了无需输血的比例，且未出现新的安全风险信号。骨髓增生异常综合征（MDS）干扰血液细胞的生成，导致贫血和感染。频繁的输血不仅增加铁过载的风险，还可能引发感染。Imetelstat的问世，标志着这一领域期待已久的突破。