麻省理工学院研究人员开发了针对人类细胞的增强基因编辑技术

麻省理工学院和布罗德研究所的研究人员在基因编辑领域取得了重大进展，实现了在人类细胞中高效插入或替换整个基因。在David Liu的领导下，这一进展有望彻底改变囊性纤维化等涉及多个基因突变的疾病的治疗方法。

新方法eePASSIGE利用了先导编辑和一种新型重组酶，能够直接将大型DNA片段插入基因组的原生位置。这种方法超越了传统技术，后者通常需要对每个突变进行多次编辑。

Liu的团队通过进化出一种更有效的Bxb1重组酶版本，提高了基因整合的效率。改进后的eePASSIGE系统能够整合高达基因30%大小的片段，远超以往的方法。

这一突破可能催生出一种单一的基因疗法，能够治疗广泛的遗传疾病，不受特定突变的限制。通过保留周围的DNA序列，该疗法旨在确保基因的正确调控，避免过度或不足表达。

Liu的持续研究集中在将eePASSIGE与如工程化病毒样颗粒（eVLPs）等递送系统结合，以克服治疗性基因递送的障碍。这可能为有效的体内基因编辑治疗铺平道路。