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增强Cas9基因编辑效率:遗传治疗的突破

Enhancing Cas9 Gene Editing Efficiency: A Breakthrough in Genetic Therapy

陈凯,浙江大学校友,加州理工博士,现于加州大学伯克利分校从事博后研究。他与导师珍妮弗·杜德纳合作,聚焦CRISPR基因编辑器的改良。他们的研究揭示了Cas9蛋白效率提升的关键——楔形结构域的改造。

CRISPR系统,由向导RNA和Cas蛋白组成,广泛应用于基因编辑。然而,Cas9效率的提升一直是个难题。陈凯通过定向进化策略,改造了GeoCas9蛋白,显著提高了编辑效率。

他们的研究发现,楔形结构域的氨基酸突变能增强Cas9与DNA的结合,扩大识别范围。这一策略不仅适用于GeoCas9,还能推广至其他Cas9蛋白,效率提升百倍以上。

陈凯的研究不仅改变了我们对Cas9蛋白结构功能的理解,也为开发更高效的基因编辑工具提供了新路径。他的工作结合了理论与应用,展现了科学研究的深度与广度。

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