工程化mRNA在个性化医疗中的应用

工程化mRNA使细胞转变为微型生物工厂，生产用于治疗炎症性皮肤病和癌症的药物。这项技术为个性化医疗铺平了道路，使身体能够自行制造药物。

mRNA，因COVID-19疫苗而为人所熟知，指导细胞制造特定蛋白质。德克萨斯大学的研究人员利用工程化mRNA促使细胞分泌治疗性蛋白质，成功治疗了小鼠的银屑病和癌症。

德克萨斯大学西南医学中心的教授Daniel Siegwart设想了一个未来，患者可以在家中每月接受治疗，从而提高他们的生活质量。

该研究引入了一种新颖的方法：使用工程化信号肽（SPs）引导蛋白质从细胞中释放出来，以实现全身治疗效果。SPs充当比喻性的运输标签，指导蛋白质到达细胞内外部的目的地。

研究人员修改了mRNA，包括一个面向分泌的SP，然后将其附着到编码各种蛋白质（包括治疗性蛋白质如依那西普和抗PD-L1）的mRNA序列上。

当通过脂质纳米颗粒传递时，这些修改后的mRNAs导致细胞将编码的蛋白质分泌到细胞外液中。在小鼠中，这种治疗减少了银屑病皮肤斑块并减缓了肿瘤生长，使生存率翻倍。

这项技术被称为信号肽工程化核酸设计（SEND），可以提高目前通过输注递送的蛋白质药物的疗效，减少副作用。它有望改善患有炎症性疾病、癌症、血液凝固障碍、糖尿病和遗传条件的患者健康和生活质量。

该研究发表在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上。