辉瑞基因疗法在A型血友病中显示出希望

辉瑞公司针对A型血友病的新基因疗法在大规模试验中显示出希望。这种罕见疾病影响约10万男性中的25人，缺乏一种关键的凝血蛋白。没有这种蛋白，血液凝固不佳，导致频繁出血。

这种一次性治疗显著减少了患者的出血发作，表现优于目前的方法，即定期输注缺失的蛋白。

如果获批，辉瑞的治疗将与BioMarin的Roctavian竞争，后者价格为290万美元，自批准以来采用速度缓慢。

A型血友病患者目前依赖频繁的静脉输注或注射来管理出血。转向一次性基因疗法的潜力可能彻底改变治疗方式，提供治愈而非持续管理。

辉瑞在这项试验中的成功使其处于基因疗法进步的前沿，可能改变像A型血友病这样的慢性疾病的处理方式。